#InnoGeneration : Thérapie génique, l'équilibre entre promesse, prudence et business

Très prometteuse et forte de ses premiers succès, la Thérapie Génique (TG) bénéficie d’une recherche active et son développement s’intensifie. Suscitant à la fois de l’espoir mais aussi de la prudence, elle est en passe de prouver son potentiel, même si elle rencontre un certain nombre de freins, à la fois sur le plan technique, réglementaire ou encore en termes de production. La question du business model de ces thérapies se pose également. Tous ces sujets ont été débattus lors l'atelier de Bpifrance Inno Generation.

Naissance et premiers succès

  • L'histoire de la thérapie génique à 30 ans. En 1999, des premiers essais cliniques sont réalisés par l'équipe du professeur Alain Fischer, à l'hôpital Necker enfant malade, sur de jeunes patients atteints de déficience immunitaire sévère (dits « enfants bulles »).
  • De nombreuses preuves de concept ont été réalisées depuis dans plusieurs types de pathologies en particulier celles des maladies héréditaires et certains cancers de type leucémie.

Freins au développement

  • Les développements sont longs et nécessitent la création d’entreprises et des partenariats industriels. Mais le financement du développement des thérapies géniques est une problématique forte. c'est pourquoi les entreprises françaises se tournent vers les Etats-Unis et l’IPO*.
  • Le développement et la production d’une thérapie génique sont coûteux, la question du prix de la thérapie pour financer le risque se pose.
  • Les thérapies géniques constituent les molécules les plus complexes à produire avec une problématique de mise à l'échelle et des enjeux de reproductibilité.

La thérapie génique aujourd’hui

  • La thérapie génique constitue aujourd'hui une véritable "promesse" pour les patients et plus seulement un "espoir".

Conclusion

Tous les intervenants s’accordent sur le fait qu’il existe en France une filière allant du laboratoire académique au site de production et que le pays dispose des atouts pour en faire une filière gagnante.

Cependant des défis restent à relever :

  • Relations entre les acteurs : améliorer la fluidité les académiques, les biotechs et les industriels.
  • Industrialisation : opérer la transition du stade candidat-médicament au stade médicament.
  • Prix du médicament : réflexion autour du financement de l’innovation à travers le mode de fixation du prix.
  • Maladies ultra-rares : faire en sorte que les avancées sur les maladies souvent rares bénéficient également aux maladies ultra-rares.

La filière a d’ores et déjà obtenu des succès en termes de démonstration de la sécurité et de l’efficacité des produits de thérapie génique et de faisabilité industrielle.

L’atelier Echo 5 « Thérapie génique : l'équilibre entre promesse, prudence et business » de Bpifrance Inno Génération, a été organisé par la direction de l'expertise de Bpifrance et la direction des fonds propres Société de projets industriels (SPI) de Bpifrance, en partenariat avec l’AFM-Téléthon. 

Intervenants :

  • Introduction/conclusion par Laurence Tiennot-Herment (AFM-Téléthon)
  • Table ronde : Nathalie Cartier-Lacave (Directrice de recherche, Inserm / Pdte, European Society of Gene and Cell Therapy) ; Frédéric Revah (DG, Génethon) ; Jean-Philippe Combal (DG, Vivet Therapeutics) ; Christian Deleuze (Pdt, Genzyme) ; Alain Lamproye (DG Yposkesi)

Le Téléthon 2017 a lieu les 8 et 9 décembre. N’oubliez pas, vous pouvez faire vos dons sur www.telethon.fr ou par téléphone au 36 37.

*IPO = Initial Public Offering, introduction en bourse

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